La FDA anuncia terapias en neurología
En julio pasado la FDA tomo varias acciones relacionadas con terapias para enfermedades neurológicas.¹
El panel vota contra Deramiocel por la miocardiopatía relacionada con la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Un comité asesor de la FDA votó 9-3 que la evidencia disponible no apoya la eficacia de deramiocel (Capricor Therapeutics) para la miocardiopatía asociada a DMD. Los revisores de la FDA no encontraron ningún efecto significativo del tratamiento en el ensayo HOPE-3 de fase 3 utilizando el análisis preferido de la agencia, un hallazgo que Capricor cuestiona. Si se aprueba, deramiocel sería la primera terapia para la miocardiopatía asociada a DMD, una de las principales causas de mortalidad en esta enfermedad.
Aprobada la primera combinación de acetaminofén y naproxeno de venta libre (OTC) para aliviar el dolor
El Aprobado por la FDA Tylenol con naproxeno (acetaminofén 325 mg/naproxeno sódico 110 mg, Kenvue), la primera combinación OTC de dosis fija de los dos analgésicos en un solo comprimido, que proporciona hasta 12 horas de alivio. Aprobado para adultos y niños de 12 años o más, el producto incluye advertencias estándar sobre paracetamol y medicamentos antiinflamatorios no esteroides, incluidos riesgos de daño hepático, sangrado estomacal y eventos cardiovasculares.
Revisión prioritaria de la terapia con oligonucleótidos antisentido (ASO) para la DMD del exón 51
La FDA aceptó la Solicitud de licencia de productos biológicos (BLA) para zeleciment rostudirsen (DYNE-251, Dyne Therapeutics), una terapia ASO en investigación para pacientes con DMD susceptibles de omitir el exón 51, y otorgó una revisión prioritaria. La solicitud busca una aprobación acelerada basada en la expresión de distrofina y está respaldada por datos del ensayo DELIVER de fase 1/2 que muestran una mayor producción de distrofina y mejoras funcionales en múltiples criterios de valoración clínicos.
El inhibidor de la recaptación de norepinefrina (NRI) avanza para la narcolepsia con cataplexia
La FDA aceptó la Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) para AXS-12 (reboxetina, Axsome Therapeutics) para el tratamiento de la cataplexia narcolepsia. La NDA está respaldada por los resultados del ensayo SINFÓNICO Fase 3, que mostró el NRI y el modulador cortical dopamina, fue seguro y eficaz en pacientes con narcolepsia y cataplexia. AXS-12 tiene la designación de medicamento huérfano y la FDA actualmente no planea celebrar una reunión del comité asesor sobre la solicitud.
La terapia oral en investigación para la apnea obstructiva del sueño (AOS) avanza
La FDA aceptó la NDA para AD109 (aroxibutinina/atomoxetina, Apnimed), una terapia oral en investigación una vez por noche para adultos con AOS. La aplicación es compatible con dos ensayos de fase 3 mostrando reducciones significativas en el índice de apnea-hipopnea y una mejor oxigenación en pacientes que no respondieron o disminuyeron la terapia de presión positiva en las vías respiratorias. Si se aprueba, AD109 sería la primera terapia farmacológica oral para la AOS.
La FDA aprueba el lecanemab subcutáneo para la enfermedad de Alzheimer temprana
La Agencia aprueba un BLA suplementario para una formulación subcutánea una vez a la semana de lecanemab-irmb (Leqembi Iqlik, Eisai y Biogen) como dosis de inicio para adultos con enfermedad de Alzheimer temprana. La aprobación permite a los pacientes iniciar y continuar el tratamiento completamente en casa utilizando un autoinyector, eliminando la necesidad de infusiones intravenosas. Lecanemab fue aprobado previamente para la dosificación de mantenimiento subcutáneo domiciliario sólo después de un período inicial de tratamiento intravenoso.
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