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Los pacientes con enfermedades raras,

Actualizado: 1 oct 2021

catastróficas o huérfanas y su lucha frente a la falta de medicamentos



Enrique Terán, MD, PhD

Docente de la Universidad San Francisco de Quito, Miembro de la Academia Ecuatoriana de Medicina y de la Academia de Ciencias del Ecuador.




En el Ecuador, según el Ministerio de Salud Pública, son enfermedades catastróficas aquellas patologías de curso crónico que supone alto riesgo, cuyo tratamiento es de alto costo económico e impacto social y que por ser de carácter prolongado o permanente pueda ser susceptible de programación, mientras que enfermedades raras o huérfanas son aquellas que se consideran potencialmente mortales o debilitantes a largo plazo, de baja prevalencia y alta complejidad, constituyen un conjunto amplio y variado de trastornos que se caracterizan por ser crónicos y discapacitantes. Sus recursos terapéuticos son limitados y de alto costo, algunos se encuentran en etapa experimental. Se considera de baja prevalencia a las enfermedades raras cuando se presentan en una por cada 10.000 personas, y ultra raras cuando la prevalencia es menor a una por cada 50.000 personas.

En este sentido, el artículo 35 de la Constitución cataloga a las personas que adolecen de una enfermedad catastrófica dentro de los grupos de atención prioritaria, por lo tanto, tienen el derecho a recibir de las instituciones de salud públicas, como privadas atención especial y prioritaria. De igual forma, el derecho establecido en el artículo 50 de la Constitución del Estado ampara a todos los ecuatorianos y a los extranjeros residentes en el país que sufran de una enfermedad catastrófica, la norma constitucional no ha dispuesto condición o excepción alguna para ser beneficiario de la protección estatal, en función de este principio, toda casa de salud pública está obligada atender a las personas que padezcan una enfermedad catastrófica, cubrir todas las intervenciones imaginables sin excepción ni condición alguna, por lo que las funciones del Estado no pueden contradecir, restringir, o menoscabar el derecho establecido en el artículo 50; pues la Constitución en el artículo 11 en el numeral 4: “Ha dispuesto que ninguna norma jurídica podrá restringir el contenido de los derechos ni de las garantías constitucionales”.

Toda esta reseña del marco legal para enfatizar que lo mínimo que se podría esperar en nuestro país sería que se brinde atención adecuada y oportuna a los ecuatorianos que padecen enfermedades catastróficas, raras o huérfanas. Sin embargo, ¿de qué sirve tener normas explicitas cuando se hace caso omiso de las mismas?

La asistencia del Estado a una persona que padece una afección de tipo catastrófica, rara o huérfana, debe ser en el momento adecuado o conveniente, a fin de incrementar las posibilidades de conseguir una posible recuperación, evitar la progresión de la enfermedad o de las consecuencias relacionadas a la misma. Inclusive, se debe tomar en cuenta la “calidad de vida” de estos pacientes, que de por sí, se encuentra menoscaba. ¿Qué sentido tiene, por lo tanto, someter al paciente a un “vía crucis” adicional para intentar conseguir su medicación?

La Constitución, que es la ley fundamental de un Estado, define el régimen de derechos y libertades de las personas y las funciones e instituciones de la organización política; y es el fundamento y fuente de la autoridad jurídica, que sustenta la vida de la República y de su gobierno. Dicho esto, en el artículo 32 de la Constitución de la República del Ecuador versa “la salud es un derecho que garantiza el Estado, cuya realización se vincula al ejercicio de otros derechos, entre ellos el derecho al agua, la alimentación, la educación, la cultura física, el trabajo, la seguridad social, los ambientes sanos y otros que sustentan el buen vivir. El Estado garantizará este derecho mediante políticas económicas, sociales, culturales, educativas y ambientales; y el acceso permanente, oportuno y sin exclusión a programas, acciones y servicios de promoción y atención integral de salud, salud sexual y salud reproductiva. La prestación de los servicios de salud se regirá por los principios de equidad, universalidad, solidaridad, interculturalidad, calidad, eficiencia, eficacia, precaución y bioética, con enfoque de género y generacional".

Adicionalmente, en el artículo 363 numeral 7, del mismo documento se establece como responsabilidad del Estado, garantizar la disponibilidad y acceso a medicamentos de calidad, seguros y eficaces, regular su comercialización y promover la producción nacional y la utilización de medicamentos genéricos que respondan a las necesidades epidemiológicas de la población; prevaleciendo en el acceso a medicamentos, los intereses de la salud pública sobre los económicos y comerciales. Además, el artículo 362 dispone la gratuidad a los servicios de salud, incluidos los medicamentos, como derecho y elemento esencial de la oferta pública de servicios de salud.

En este mismo sentido, la Ley Orgánica de Salud en su Art. 9 menciona que "corresponde al Estado garantizar el derecho a la salud de las personas, para lo cual tiene, entre otras, las siguientes responsabilidades:

d) Adoptar las medidas necesarias para garantizar en caso de emergencia sanitaria, el acceso y disponibilidad de insumos y medicamentos necesarios para afrontarla, haciendo uso de los mecanismos previstos en los convenios y tratados internacionales y la legislación vigente;

e) Establecer a través de la autoridad sanitaria nacional, los mecanismos que permitan a la persona como sujeto de derechos, el acceso permanente e ininterrumpido, sin obstáculos de ninguna clase a acciones y servicios de salud de calidad;

Lamentablemente, debido a que las instituciones del Sistema Nacional de Salud adquieren los medicamentos a través de Cuadro Nacional de Medicamentos Básicos (CNMB), años atrás se decidió de manera equivocada, que los fármacos para atender a este tipo de pacientes también debían ser incluidos en dicho documento. ¿Por qué fue equivocado? Pues por definición los cuadros o formularios básicos están orientados a cubrir las necesidades de tratamiento de “la mayoría” de la población o de las patologías “más prevalentes” y porque se ha convertido al CNMB, un documento técnico, en un instrumento para viabilizar la compra pública de medicamentos. A esto último se suma el hecho de que en las últimas actualizaciones al CNMB no se ha podido cumplir con los tiempos originalmente propuestos. Todo esto ha generado, inevitablemente y durante años, inconvenientes en la provisión de medicamentos para estos pacientes.

Para aquellas moléculas que se encuentran fuera del CNMB, se puede elaborar el “anexo 1”, un documento que confronte el valioso criterio técnico de los clínicos con la radical “búsqueda de evidencia” de los no clínicos, un ejercicio que usualmente lleva entre semanas a meses, en los cuales la salud del paciente se deteriora progresivamente, y cuando el desenlace llega a ser positivo, se aprueba la adquisición de un medicamento que llega a un individuo que esta en peores condiciones que cuando se planificó el uso del mismo. Pero en ocasiones se llega a la conclusión que no hay datos suficientes o los resultados no son los esperados, con lo que no se recomienda su adquisición, privando a ese paciente de un derecho constitucional, que como se dijo antes, ¡no es renunciable!

En algunas ocasiones, frente a la necesidad de obtener su medicación, los pacientes han tenido que recurrir a la presentación de acciones legales frente al estado, para que de una forma forzosa un juez, quien quizás carece de información suficiente para determinar si lo que un médico especialista ha sugerido para su paciente, es técnicamente adecuado, pero que ratifica que no se puede vulnerar el derecho que le asiste al paciente a recibir su medicamento. Una medida extrema, pero que parece ser altamente exitosa. Sin embargo, el cumplimiento de estas resoluciones judiciales también lleva varios meses para su resolución, no se diga, todo el tiempo que se requiere para su ejecución …, a veces el paciente ya ha fallecido.

Esta es la triste y penosa realidad que enfrentan los pacientes con enfermedades catastróficas, raras o huérfanas para tratar de conseguir su tratamiento, y lo que es peor, cuando se ha logrado obtener los medicamentos necesarios, viene el problema de su abastecimiento, olvidando que como patologías crónicas que son, es imperativo evitar la ruptura de inventarios o la falta de producto para darle continuidad al tratamiento. Esto último, se ha agravado tremendamente durante la pandemia, principalmente por la reducción de presupuesto para la salud (que ahora se ha hecho pública y por supuesto ha generado repudio popular) y empeorado por los innumerables casos de corrupción relacionada a la adquisición de los medicamentos. Entonces, frente a la recientemente declarada emergencia en el sistema de la salud, son importantes, sin duda alguna, los cambios que propone el Ministerio de Salud a todos estos procesos, pero el tiempo es, al menos para las enfermedades catastróficas, raras o huérfanas, un enemigo permanente para su evolución, manejo y sobrevida.

Por lo tanto, ¿qué se podría (debería) hacer? En primer lugar, y con la única finalidad de “acelerar” el abastecimiento emergente de medicamentos a estos pacientes, encargar temporalmente, la competencia de provisión de estos al Ministerio de Inclusión Económica y Social, seguido de una reforma inminente al contenido del Cuadro Nacional de Medicamentos Básicos, a fin de “retirar” los productos de alta especialidad de este y consecuentemente eliminar la necesidad de elaboración de los anexos para su adquisición. Una vez logrado esto, solicitar la creación de un fondo “especial” pero “único” para la adquisición de este tipo de medicamentos, que permita recuperar la trasparencia en los procesos de compra, eliminando la elaboración de “pliegos” mañosos en los que se busca forzar la participación de intermediarios, con la consecuente oportunidad de corrupción de por medio y primando la obtención de precios preferenciales, al tiempo que se mantienen los más altos estándares de calidad.



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