Expertos rechazan informe del HHS sobre acetaminofen y autismo y la leucovorina

Robert F. Kennedy, Jr  secretario del Departamento de Salud y Servicios Humanos (HHS) de EE. UU, informó que la FDA está respondiendo a estudios clínicos y de laboratorio que sugieren una asociación potencial entre el acetaminofén utilizado durante el embarazo y los resultados adversos del desarrollo neurológico, incluido el diagnóstico posterior de TDAH [trastorno por déficit de atención con hiperactividad] y autismo.

Expertos en autismo criticaron duramente este informe de la administración

Trump afirma que el uso prenatal de acetaminofén y las vacunas pueden aumentar el riesgo de autismo y que un medicamento retirado del mercado hace 25 años puede tratar los síntomas del trastorno.

En una conferencia de prensa, la administración instó a las mujeres embarazadas a evitar el acetaminofén y anunció planes para volver a aprobar las tabletas de calcio de leucovorina (Wellcovorin, GSK) para pacientes con síntomas de autismo y deficiencia cerebral de folato (CFD), una afección neurológica que se ha asociado con el autismo.

Los expertos en autismo dijeron que los estudios mencionados por Kennedy no eran científicamente rigurosos y no respaldaban un vínculo entre el autismo y el acetaminofén o la afirmación de que la leucovorina es un tratamiento efectivo para el autismo.

David S. Mandell, miembro del comité ejecutivo de la Coalición de Científicos del Autismo y profesor director del Centro Penn de Salud Mental de la Facultad de Medicina Perelman de la Universidad de Pensilvania, en Filadelfia, señaló que la administración Trump "se arrinconó a sí misma al decir que sabremos las causas y el tratamiento del autismo para septiembre, ahora se basan en datos defectuosos y evidencia débil para implicar al acetaminofén como causa y a la leucovorina como cura” Las mujeres embarazadas tienen pocas opciones seguras de venta libre disponibles para tratar el dolor y la inflamación. El acetaminofén es uno. No usarlo con prudencia y cuando sea necesario en realidad podría aumentar los riesgos para las mujeres embarazadas y sus bebés.

Si bien un análisis resumido reciente de 46 estudios relevantes,¹ encontró alguna evidencia de una asociación débil con el riesgo de autismo y el uso de acetaminofén, un estudio más reciente y riguroso de Suecia publicado en JAMA,² encontró que el acetaminofén no causaba autismo.

El estudio sueco de 2.4 millones de niños (1995-2019) que incluyó datos de hermanos para controlar los factores genéticos y ambientales no encontró ninguna relación entre la exposición al acetaminofén en el útero y la aparición posterior de autismo, TDAH o discapacidad intelectual. Esto sugiere que no hay un efecto causal del acetaminofén en el autismo.

Esos y otros hallazgos muestran que el uso prenatal de acetaminofén es seguro, dijo la Asociación Estadounidense de Psiquiatría (APA) en un comunicado. Una sólida base de evidencia muestra que el acetaminofén, cuando se toma según las indicaciones, es seguro para su uso durante el embarazo. Cualquier decisión sobre un curso de tratamiento debe ser determinada por un paciente y su médico.

Kennedy dijo que la FDA emitirá un "aviso médico" sobre el riesgo del uso de acetaminofén durante el embarazo y comenzará el proceso para iniciar un cambio en la etiqueta de seguridad para reflejar la evidencia que sugiere que el uso de acetaminofén por parte de las mujeres embarazadas puede estar asociado con un mayor riesgo de autismo y TDAH en los niños. Aún así, Kennedy dijo que el HHS "alienta a los médicos a ejercer su mejor juicio y usar acetaminofén para la fiebre y el dolor en el embarazo al recetar la dosis efectiva más baja durante el menor tiempo necesario y solo cuando se requiere tratamiento".

Los funcionarios de la administración también anunciaron un programa para financiar la investigación sobre las causas del autismo, incluida una investigación sobre el vínculo refutado entre las vacunas y el riesgo de autismo. Continuamos investigando una multiplicidad de causas potenciales sin áreas de tabú. Un área que estamos examinando de cerca, como mencionó el presidente, son las vacunas, dijo Kennedy durante la sesión informativa.

La administración anunció la semana pasada planes para otorgar un contrato de investigación para estudiar la asociación entre el riesgo de autismo y las vacunas, una medida que generó preocupación entre los expertos en autismo.

La APA se hizo eco de esas preocupaciones y pidió a la administración que se centre en la ciencia comprobada.

Es esencial que la administración priorice el apoyo basado en evidencia para las personas en el espectro autista e invierta en una investigación integral a largo plazo sobre el trastorno.

Las vacunas no causan autismo. Las afirmaciones de tal asociación han sido desacreditadas repetidamente en estudios revisados por pares, dijo la APA.

Los expertos coinciden en que el autismo es una condición compleja del neurodesarrollo influenciada por muchos factores genéticos y ambientales, sin una causa única conocida.

Debido a que el autismo es tan complejo, las probabilidades de identificar un solo factor que causa autismo, ya sea genético o ambiental, son cero, señaló Alexander Kolevzon, MD, director clínico del Centro de Autismo Seaver en Mount Sinai en la ciudad de Nueva York.

Kennedy también dijo que su agencia ha identificado la leucovorina cálcica como "una terapia emocionante" que puede beneficiar a los niños con autismo y ha pedido al fabricante GSK que presente una solicitud complementaria de nuevo medicamento para actualizar la etiqueta de esa indicación.

La FDA aprobó originalmente el medicamento en 1983 para el tratamiento de la deficiencia de ácido fólico y la anemia megaloblástica, pero retiró su aprobación en 1999 después de que GSK retirara el medicamento del mercado tras el lanzamiento de una versión genérica.

La FDA ha publicado un aviso en el Registro Federal que describe una actualización de la etiqueta de leucovorina para CFD.

Al pedir que se vuelva a aprobar el medicamento, la agencia señaló informes de casos con más de 40 pacientes adultos y pediátricos con CFD que mostraron una mejoría de los síntomas después del tratamiento con leucovorina oral.

Esta acción establece la primera terapia reconocida por la FDA para niños con deficiencia cerebral de folato y síntomas autistas, dijo el HHS en un comunicado.

El cambio autorizará el tratamiento de niños con trastorno del espectro autista (TEA), con uso continuo si los niños muestran avances lingüísticos, sociales o adaptativos.

El HHS dijo que los Institutos Nacionales de Salud lanzarán ensayos confirmatorios y nuevas investigaciones sobre el impacto de la leucovorina, incluidos estudios de seguridad.

A los expertos en autismo les preocupa que esta acción sea prematura y que la evidencia que respalda la leucovorina como tratamiento para el autismo sea débil.

Solo hay un puñado de ensayos clínicos de leucovorina, y la evidencia que conecta el tratamiento con mejoras en los resultados es muy débil. Todos ellos son muy pequeños, y los diseños de estudio y los enfoques para los análisis estadísticos de los datos no son todos de alta calidad, dijo la Coalición de Científicos del Autismo.

Un portavoz de la coalición dijo que los científicos revisaron cinco estudios publicados sobre la leucovorina para el autismo y encontraron que carecían de diseños de estudio o análisis estadísticos de alta calidad. Por lo tanto, el grupo dijo que no apoya ninguna recomendación con respecto a un mayor uso de leucovorina.

Es prematuro decir que la leucovorina es un tratamiento eficaz para el autismo, y decirlo engañará y generará falsas esperanzas para las familias. Se necesita un ensayo clínico grande, riguroso e independiente antes de que se pueda hacer tal afirmación.

Pidieron un ensayo clínico bien diseñado y a gran escala de leucovorina con todo el rigor necesario (biomarcadores, criterios de valoración adecuados) y, lo más importante, un plan de análisis prerregistrado.

Referencias

1. Prada D, Ritz B, Bauer AZ, Baccarelli AA. Evaluación de la evidencia sobre el uso de paracetamol y los trastornos del neurodesarrollo utilizando la metodología de la Guía de Navegación. Salud ambiental. 14 de agosto de 2025; 24(1):56. doi: 10.1186/s12940-025-01208-0. PMID: 40804730; PMCID: PMC12351903.

2. Ahlqvist VH, Sjöqvist H, Dalman C, Karlsson H, Stephansson O, Johansson S, Magnusson C, Gardner RM, Lee BK. Uso de acetaminofén durante el embarazo y riesgo de autismo, TDAH y discapacidad intelectual en los niños. JAMA. 9 de abril de 2024; 331(14):1205-1214. doi: 10.1001/jama.2024.3172. PMID: 38592388; PMCID: PMC11004836.