Somapacitan, un análogo de la hormona del crecimiento una vez a la semana, ha recibido luz verde tanto en Europa como en los Estados Unidos para el tratamiento de niños y adolescentes con retraso del crecimiento debido a deficiencia de la hormona del crecimiento.
El 26 de mayo, el Comité de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Europea de Medicamentos adoptó una opinión positiva, recomendando el producto para el reemplazo de la hormona de crecimiento endógena en niños de 3 años o más.
En abril, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos, aprobó la nueva indicación para la inyección de somapacitan en dosis de 5 mg, 10 mg o 15 mg para niños de 2.5 años o más. La FDA aprobó el tratamiento para adultos con deficiencia de hormona de crecimiento en septiembre de 2020.
Se estima que la deficiencia de hormona de crecimiento afecta entre 1 en 3500 a 1 de cada 10.000 niños. Si no se trata, la afección puede provocar una estatura más corta, una densidad mineral ósea reducida y una aparición tardía de los dientes.
Las decisiones regulatorias europeas y estadounidenses se basaron en datos del ensayo multinacional de fase 3 REAL4, publicado en el Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism a fines del año pasado, en 200 niños prepúberes con deficiencia de hormona de crecimiento.¹
Los pacientes fueron aleatorizados 2:1 a somapacitan (0,16 mg/kg/semana) o GH diaria (Norditropin; 0,034 mg/kg/día), administrada por vía subcutánea.
El criterio de valoración primario fue la velocidad de altura anualizada (HV; cm/a) en la semana 52. Las evaluaciones adicionales incluyeron la puntuación SD de HV (SDS), SDS de altura, edad ósea, SDS de IGF-I, resultados informados por el paciente y medidas de seguridad.
La media HV estimada en la semana 52 fue de 11,2 y 11,7 cm/a para somapacitan y GH diaria, respectivamente. Se confirmó la no inferioridad. Los cambios en la SDS de HV, la SDS de altura, la edad ósea y la SDS de IGF-I desde el inicio hasta la semana 52 fueron similares entre los grupos de tratamiento. En la semana 52, los valores medios de SDS de IGF-I fueron similares entre los grupos de tratamiento y dentro del rango normal (-2 a +2).
La seguridad de somapacitan fue consistente con el conocido perfil diario de GH. Se notificaron bajas proporciones de reacciones en el lugar de inyección para somapacitan (5,3%) y GH diaria (5,9%). Ambos tratamientos redujeron de manera similar la carga de la enfermedad desde el inicio hasta la semana 52, mientras que se observó una mayor reducción de la carga de tratamiento para somapacitan.
Las reacciones adversas en el estudio REAL4 que ocurrieron en más del 5% de los pacientes incluyeron nasofaringitis, cefalea, pirexia, dolor en las extremidades y reacciones en el lugar de la inyección.
El estudio demostró una eficacia similar para somapacitan en comparación con la GH diaria durante 52 semanas de tratamiento con seguridad comparable y niveles medios de SDS de IGF-I en niños con GHD sin tratamiento previo.
Referencia
Bradley S Miller, Joanne C Blair, Michael Højby Rasmussen, Arístides Maniatis, Rasmus Juul Kildemoes, Jun Mori, Michel Polak, Rikke Beck Bang, Volker Böttcher, Stefano Stagi, et al. Somapacitan semanal es eficaz y bien tolerado en niños con deficiencia de GH: El ensayo aleatorizado de fase 3 REAL4, The Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism, Volumen 107, Número 12, diciembre de 2022, páginas 3378-3388, https://doi.org/10.1210/clinem/dgac513