
A finales del 2024, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) aprobó tres nuevos medicamentos, así como una herramienta de detección del cáncer que podría cambiar la práctica, y amplió las indicaciones para dos agentes. La FDA también suspendió parcialmente un ensayo de cáncer de pulmón de fase 3 y una compañía farmacéutica retiró voluntariamente su medicamento contra el cáncer de vejiga.
Nuevos fármacos
1. La FDA aprobó el zolbetuximab (Vyloy, Astellas Pharma) para tratar el cáncer gástrico avanzado en el entorno de primera línea. El zolbetuximab, el primer fármaco dirigido a la claudina 18.2 aprobado en los Estados Unidos, está indicado en combinación con fluoropirimidina y quimioterapia que contiene platino para tratar el adenocarcinoma gástrico o de la unión gastroesofágica negativo para el factor de crecimiento epidérmico humano 2 (HER2) localmente avanzado, irresecable o metastásico, positivo para claudina 18.2. Junto con la aprobación del medicamento, la FDA también aprobó el ensayo Ventana CLDN18 (43-14A) RxDx (Ventana Medical Systems, Inc. y Roche Diagnostics) para identificar tumores positivos para claudina 18.2.
La aprobación se basó en dos ensayos, que mostraron una mediana de beneficio en la supervivencia general de 2,2 a 2,7 meses en pacientes que recibieron zolbetuximab más quimioterapia frente a placebo más quimioterapia.
2. La FDA aprobó inavolisib (Itovebi, Genentech) en el entorno de primera línea junto con palbociclib y fulvestrant para tratar el cáncer de mama avanzado en pacientes con enfermedad endocrina, con mutación en PIK3CA, receptor hormonal (HR) positivo y HER2 negativo después de la recurrencia durante o después de la terapia endocrina adyuvante. La FDA también aprobó el ensayo FoundationOne Liquid CDx para identificar a los pacientes que son elegibles para inavolisib.
La aprobación se basó en el ensayo INAVO120, que encontró que los pacientes en el grupo de inavolisib demostraron un beneficio de supervivencia libre de progresión promedio aproximadamente dos veces más que los del grupo de placebo.
3. La agencia también aprobó Hympavzi (marstacimab, Pfizer) como profilaxis de rutina para prevenir o reducir la frecuencia de episodios hemorrágicos en pacientes de ≥ 12 años que tienen hemofilia A sin inhibidores del factor VIII o hemofilia B sin inhibidores del factor IX. La profilaxis con la inyección subcutánea una vez a la semana redujo los episodios de sangrado en comparación con el tratamiento estándar profiláctico y a demanda con reemplazo de factor de coagulación.
Expansiones
1. La FDA ha ampliado la indicación de nivolumab (Opdivo, Bristol Myers Squibb) en pacientes con cáncer de pulmón de células no pequeñas (CPCNP). En la actualidad, el nivolumab está aprobado en combinación con quimioterapia doblete con derivados del platino en el entorno neoadyuvante, seguida de nivolumab adyuvante solo después de la cirugía en adultos no tratados con enfermedad resecable en estadios IIA-IIIB y sin mutaciones conocidas en EGFR ni reordenamientos de ALK.
2. La FDA ha otorgado la aprobación acelerada al asciminib (Scemblix, Novartis) para adultos con leucemia mieloide crónica con cromosoma Filadelfia positivo recién diagnosticada en la fase crónica, trasladando la indicación al entorno de primera línea. La aprobación se basó en el ensayo de ASC4FIRST, que encontró una tasa de respuesta molecular importante del 68 % entre los pacientes asignados al azar a asciminib frente al 49 % entre los asignados al azar a la elección de los investigadores de un inhibidor de la tirosina cinasa más antiguo.
Retiros y retenciones clínicas
1. Gilead Sciences dijo que está retirando voluntariamente su medicamento contra el cáncer de vejiga, sacituzumab govitecan (Trodelvy), después de que un ensayo confirmatorio en pacientes con cáncer urotelial metastásico no lograra cumplir su objetivo principal de mejorar la supervivencia general. La FDA consultó sobre la decisión, que no afecta a las otras indicaciones aprobadas para el fármaco en el cáncer de mama avanzado.
El sacituzumab govitecan recibió la aprobación acelerada para tratar el cáncer urotelial metastásico en 2021 en función de las tasas de respuesta objetiva y duración de la respuesta. Sin embargo, en el ensayo confirmatorio, ocurrieron más muertes en el grupo de sacituzumab govitecan, un hallazgo que Gilead había dicho que estaba investigando.
2. La FDA suspendió parcialmente el ensayo clínico de fase 3 PRESERVE-003 que evaluaba gotistobart (BioNTech y OncoC4) en el CPCNP. La suspensión parcial se colocó después de que un comité independiente de monitoreo de datos "identificó una posible variación en los resultados de la población", según un documento regulatorio. La suspensión parcial no afectará a los pacientes ya inscritos en el ensayo, que continuarán recibiendo tratamiento, ni a otros ensayos en curso para el gotistobart.
Aprobaciones de detección
La FDA aprobó una prueba de ADN en heces multiobjetivo de próxima generación de Exact Sciences, desarrollada en colaboración con Mayo Clinic, en adultos de ≥ 45 años con riesgo promedio de cáncer colorrectal. La aprobación se basó en los resultados del estudio BLUE-C, que encontró que la prueba de próxima generación tenía sensibilidades del 95 por ciento para el cáncer colorrectal y del 43 por ciento para las lesiones precancerosas avanzadas, así como una especificidad de más del 90 por ciento para ambos.
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